Vědci v oblasti onkologie dosáhli v uplynulých letech obrovských pokroků. Zejména v identifikaci procesů, které probíhají uvnitř nádorových buněk a v jejich okolí. Právě molekulární podstata nádoru je důležitá pro cílenou léčbu, které podle odborníků patří budoucnost léčby rakoviny. Cílená nebo také precizní léčba je v současnosti nadějí pro pacienty v pokročilém stadiu nádorového onemocnění. Nebo pro ty, jež nereagují na standardní terapii.
Co je to precizní medicína
Precizní medicína nabízí léčbu „ušitou“ na míru konkrétnímu pacientovi. Podle výsledků studií se ukazuje, že skutečně funguje. Momentálně je úspěšná až u třetiny onkologických pacientů. Jak se ale k takové léčbě dostat? Nárok na ni má každý onkologický pacient, není jen pro vyvolené. Rozhodnutí je však na takzvaném molekulárním tumor boardu, což je komise složená z odborníků více různých specializací. Tyto komise jsou součástí komplexních onkologických center. Nejprve posoudí, zda je pacient pro cílenou léčbu vhodný, respektive je šance na to, že bude tato léčba úspěšná. Pokud odborníci rozhodnou, že ano, společně naplánují léčebnou strategii.
Precizní onkologii přibližuje prof. RNDr. Ondřej Slabý, Ph.D., vedoucí Centra precizní medicíny FN Brno a přednosta Biologického ústavu LF MU, jehož výzkumná skupina je součástí Národního ústavu pro výzkum rakoviny (NÚVR): „Komplexní genomové profilování nádoru metodou tzv. sekvenování nové generace umožňuje odhalit konkrétní genetické změny v genech, které představují terapeutické cíle, proti nimž jsou již dostupná cílená léčiva. Současně dokáže identifikovat i širší genomové charakteristiky, jako je mikrosatelitová nestabilita či vysoká mutační nálož, které mají význam pro volbu imunoterapie. Tyto informace dohromady umožňují lékařům zvolit vysoce individualizovanou protinádorovou léčbu přizpůsobenou biologickým vlastnostem nádoru konkrétního pacienta.“
Zatímco v klinických studiích prokazuje komplexní testování genomu nádoru a léčba řízená molekulárním tumor boardem jednoznačný diagnostický i léčebný přínos, přetrvává určitá nejistota, nakolik se výsledky projevují v reálné klinické praxi. Jednoduše řečeno, kolik pacientů je nakonec podle výsledku molekulárního testování skutečně léčeno a s jakým výsledkem. V tom jsou celosvětově pozorovány významné rozdíly, a to i mezi členskými státy EU. Jaká je situace v ČR? Je precizní onkologie dostupná většině vhodných pacientů, nebo je to spíše privilegium jen pro vyvolené?
Studie
Poprvé odpověď na tuto otázku přináší studie vycházející z dat z reálné klinické praxe v ČR. Konkrétně z Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno a Centra precizní medicíny FN Brno. Její výsledky v srpnu publikoval mezinárodní odborný časopis Cancer Medicine.
„V období od února 2021 do dubna 2025 bylo v rámci našeho Molekulárního tumor boardu diskutováno celkem 626 dospělých pacientů s průměrným věkem 61 let, kteří trpěli pokročilými zhoubnými nádory celkem 40 různých typů. Všichni již vyčerpali standardní terapeutické možnosti nebo se jejich vyčerpání blížili, ale zůstávali v dostatečně dobrém klinickém stavu, aby mohli podstoupit další systémovou léčbu,“ říká hlavní autor studie MUDr. Michal Eid z Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno. Dodává, že všichni podstoupili komplexní genomové profilování nádoru. Nejčastěji testovanými diagnózami byly kolorektální karcinom (16 %), karcinom žlučových cest (12 %) a karcinom pankreatu (12 %).
Molekulární tumor board posoudil 553 pacientů (88 %), u kterých bylo pro genetické testování k dispozici dostatečné množství nádorové tkáně, a doporučil cílenou léčbu u 326 (59 %) z nich, a to na základě 545 identifikovaných unikátních molekulárních alterací. Pro 115 pacientů byla podána žádost o výjimečnou úhradu doporučené léčby z veřejného zdravotního pojištění, schváleno bylo 87 (76 %) z nich. Spolu s využitím dalších forem úhrady zahájilo molekulárně cílenou léčbu celkem 96 z 553 posuzovaných pacientů (17 %). Hlavním důvodem, proč u zbývajících pacientů s doporučenou cílenou terapií dosud nebyla léčba zahájena, bylo, že podstupovali účinnou standardní terapii. Testování bylo provedeno předem, aby byl připraven další postup pro případ jejího selhání.
„Tento počet je srovnatelný s praxí onkologických center v západní Evropě a USA, kde střední podíl pacientů s pokročilým a metastazujícím onkologickým onemocněním léčených podle výsledků komplexního testování genomu jejich nádoru činí 20 %, jak vyplývá celkem z 23 publikovaných studií,“ uvádí MUDr. Michal Eid.
Účinnost
Účinnost cílené terapie podle molekulární charakteristiky nádoru byla ve FN Brno hodnocena s využitím přístupu „N-of-1“, kdy je pacient sám sobě zároveň i kontrolou. Byla porovnávána doba přežití bez progrese onemocnění dosažená při léčbě vedené podle doporučení molekulárního tumor boardu (PFS2) s přežitím bez progrese zaznamenaným během poslední standardní terapie (PFS1). Jako hranice úspěchu byl stanoven poměr PFS2/PFS1 ≥ 1,3, tedy prodloužení doby přežití bez progrese nádoru o třetinu oproti předchozí léčbě. Této mety dosáhlo 41 % z dosud 70 hodnotitelných pacientů.
„Výsledky naší studie z reálné klinické praxe jednoho z komplexních onkologických center v ČR prokazují diagnostický i terapeutický přínos komplexního genomového profilování nádoru a molekulárního tumor boardu, který na jeho základě doporučuje personalizovanou léčbu. Tyto výsledky jsou srovnatelné se zahraničními studiemi. Také dostupnost doporučené terapie v ČR odpovídá zahraničí a značná část pacientů z ní má prokazatelný klinický prospěch,“ shrnuje výsledky MUDr. Michal Eid.
Připravila: Zuzana Heralová
